ventos comuns de mudança são uma constante no Biopharma indústria, e eles estão aumentando a velocidade. Novos tratamentos baseados em ciência inovadora e novas modalidades estão surgindo mais rápido do que nunca. Intensificando a concorrência, as pressões do pagador e um penhasco íngreme de patentes estão testando a viabilidade econômica do Biopharma's Modelo de negócios . Mais do que nunca, a Biopharma é um negócio de alto risco, repleto de riscos. Mas também permanece capaz de oferecer benefícios de mudança de vida aos pacientes em todo o mundo. Primeiro, este é um momento único. Um nível de conhecimento sem precedentes sobre a biologia humana está convergindo com o surgimento de novas modalidades terapêuticas para permitir o desenvolvimento de tratamentos transformadores e potencialmente curativos. Segundo, tecnologias como
There are a couple of reasons why any management team can look to an uncertain future with confidence. First, this is a unique moment. An unprecedented level of knowledge about human biology is converging with the rise of novel therapeutic modalities to enable the development of transformative and potentially curative treatments. Second, technologies such as Inteligência Artificial (AI) e modelos de tradução avançada estão prontos para acelerar a descoberta e desenvolvimento de medicamentos. Nossa pesquisa mostra que, na última década, as empresas que derivam 70% ou mais das receitas de um subconjunto de áreas terapêuticas (TAS) tiveram um aumento de 65% no retorno total dos acionistas (TSR), em comparação com apenas 19% para empresas mais diversificadas. (Veja o Anexo 1.) Essas empresas geralmente ocupam uma posição de liderança em TAs selecionados, ancorados por alguns ativos de sucesso de bilheteria e um efeito positivo do volante, obtendo os benefícios significativos de experiência, custo e relacionamento de sua escala. À luz disso, acreditamos que concentrar recursos de P&D e comercialização e experiência em áreas de força do núcleo é a maneira mais eficaz de reduzir a complexidade, desvendar investimentos e fornecer resultados para pacientes e acionistas. As empresas que prosperam criarão liderança em suas áreas principais para impulsionar a inovação e a eficiência, enquanto acelera a velocidade e a agilidade. Ao estabelecer conexões profundas com as partes interessadas, elas também podem moldar com mais eficácia o ecossistema de saúde e os modelos de pagamento para maximizar o acesso ao paciente a tratamentos inovadores. Tudo isso precisa ser equilibrado com uma certa quantidade de flexibilidade para reabastecer e diversificar periodicamente em outras áreas de AT ou doenças onde há potencial para estabelecer liderança futura, capturando oportunidades em novas áreas de ciência emergente.
In this context, focus and leadership matter. Our research shows that over the past decade, companies that derive 70% or more of revenues from a subset of therapeutic areas (TAs) have seen a 65% increase in total shareholder return (TSR), compared with only 19% for more diversified firms. (See Exhibit 1.) These companies often hold a leadership position in select TAs, anchored by a few blockbuster assets and a positive flywheel effect, deriving meaningful expertise, cost, and relationship benefits from their scale. In light of this, we believe that concentrating R&D and commercialization resources and expertise on areas of core strength is the most effective way to cut through complexity, de-risk investments, and deliver results for patients and shareholders alike. The companies that thrive will build leadership in their core areas to drive innovation and efficiency while accelerating speed and agility. By establishing deep connections with stakeholders, they can also more effectively shape the health care ecosystem and payment models to maximize patient access to innovative treatments. All of this needs to be balanced with a certain amount of flexibility to periodically replenish and diversify into other TA or disease areas where there is potential to establish future leadership, by capturing opportunities in new areas of emerging science.
Aqui está nossa opinião sobre como as empresas de biofarma podem navegar e prosperar em meio às complexidades da indústria. de doenças com necessidade significativa não atendida. O momento será alimentado por uma onda na identificação de alvos biológicos mais atraentes e pela expansão de modalidades terapêuticas que permitem a modulação de alvos recém -descobertos e historicamente indrujáveis. Exemplos de novos tratamentos atuais incluem terapias genéticas para atrofia muscular espinhal, hemofilia A, doença das células falciformes e terapias de carro-T para mieloma múltiplo. A participação de mercado dos produtos de primeira entrelagem já aumentou de 20% em 2000 para 50% hoje. Estimamos que cerca de 15% do mercado em 2030 consistirão em novas modalidades versus apenas cerca de 5% em 2020. (Ver Anexo 2.)
Identify Strengths and Opportunities
Scientific understanding of the biological drivers of disease, combined with the ability to influence human biology, has never been greater. Looking ahead, we expect new development to accelerate, delivering a wave of breakthrough drugs that will transform the treatment of diseases with significant unmet need. Momentum will be fueled by a surge in the identification of more compelling biological targets and the expansion of therapeutic modalities that enable modulation of both newly discovered and historically undruggable targets. Examples of current new treatments include gene therapies for spinal muscular atrophy, hemophilia A, sickle cell disease, and CAR-T therapies for multiple myeloma. Already, the market share of first-in-class products has risen from 20% in 2000 to 50% today. We estimate that some 15% of the market in 2030 will consist of novel modalities versus only about 5% in 2020. (See Exhibit 2.)
In this context, biopharma companies must focus strategically on therapeutic areas (TAs) where they have both deep insight into the underlying disease biology and differentiated capabilities. To maximize R&D impact, companies should target a wide range of mechanisms within core TAs, balancing smaller and larger bets. Concentrated investments in R&D and commercialization can optimize ROI from core TAs and technology platforms, reducing selling, general, and administrative costs and ensuring that the company directs resources toward high-potential areas with measurable outcomes. By leveraging a combination of internal expertise and external innovation, the company can deploy an array of modalities to address underlying causal biology without overstretching internal resources. Global markets, such as China, present other opportunities for Inovação e comercialização, mas eles exigem que as empresas naveguem com complexidade adicional. (Veja a barra lateral, “As oportunidades e desafios da China.”)
The Opportunities and Challenges of China
While traditional Chinese pharma companies focus on fast-follower strategies, local biotech startups are increasingly pioneering competitive or potentially superior treatments as well as first-in-class therapies. They are also expanding globally through strategic partnerships. Successful collaborations, such as Merck's partnership with Kelun-Biotech and Janssen’s with Legend Biotech, highlight the growing potential for sourcing innovation from China.
At the same time, commercialization in China is becoming more complex for multinational companies. Challenges arise from complex regulatory processes, IP risks, pricing pressure, and geopolitical tensions, the last exemplified by the US’s proposed BIOSECURE Act, which “prohibits entities that receive federal funds from using biotechnology that is from a company associated with a foreign adversary.” Local competition and operational complexities within China’s health care system further intensify these challenges.
Still, global pharma companies should regard China as a source of innovation and explore creative structures beyond traditional in-licensing and partnership models. The rise of larger innovation players in China also creates commercialization challenges for multinational companies, posing strategic questions about how best to serve the Chinese market. One thing is clear: no large multinational pharma company can afford to ignore China, given its increasing importance as a source of innovation and its potential as a market. To maximize its opportunities, however, each company will need a coherent strategy aligned with its global goals and context.
À medida que o paradigma do tratamento muda do gerenciamento dos sintomas para a modificação da doença - e até para curas - planejamento pensado em questões de reembolso e acesso ao paciente é fundamental para alcançar o impacto desejável do paciente. Por exemplo, enquanto algumas terapias genéticas curativas, como Zolgensma e Luxturna, tiveram sucesso comercial, outros lutaram apesar dos resultados clínicos positivos e de uma revisão positiva do Instituto de Revisão Clínica e Econômica. As barreiras incluem preocupações sobre a durabilidade do tratamento e as estruturas de reembolso, dado o pagamento inicial único envolvido. Para ter sucesso, as empresas de biopharma devem trabalhar com pagadores, fornecedores, formuladores de políticas e defensores dos pacientes para criar modelos de pagamento flexíveis (como acordos de pagamento de tempo de pagamento ou resultados) e investir em infraestrutura para rastrear os resultados e simplificar a entrega do tratamento. anos.
Invest in New Tools
Technological advances, most notably AI and new translational models, will accelerate drug discovery in coming years.
O aumento do impacto da IA. A capacidade da IA de analisar vastos conjuntos de dados rapidamente, compostos de tela e projetar possíveis candidatos a medicamentos pode ajudar a reduzir os cronogramas e reduzir o custo das atividades pré-clínicas, fornecendo às empresas com fortes capacidades de IA, com uma vantagem sobre aqueles que usam métodos tradicionais. Além disso,
AI-driven approaches have shown initial promise, with reported Phase 1 success rates greater than 85% in some cases. In addition, Cenários modelados Sugira que a IA possa reduzir o tempo de descoberta pré -clínica em 30% a 50% e reduzir os custos em 25% a 50%. Apesar dessa promessa, no entanto, as empresas farmacêuticas e de biotecnologia tradicionais demoraram a adotar a IA. Mais de 40% deles ainda precisam incorporar a IA materialmente em seus processos de descoberta de medicamentos. Embora esses pipelines iniciais, que sejam amplamente focados em moléculas pequenas, estão se expandindo, resta saber se as descobertas orientadas pela IA superarão consistentemente as abordagens tradicionais, principalmente no que diz respeito às taxas de sucesso em estágio tardio, onde os dados ainda são imaturos (e altamente antecipados). Se a IA for verdadeiramente transformar a descoberta de medicamentos, as empresas devem refinar suas estratégias de IA, adaptar seus modelos operacionais e aumentar sua força de trabalho para aproveitar todo o seu potencial a longo prazo.
In contrast, AI-first biotech startups are building therapeutic pipelines more quickly, especially in data-rich, commercially viable TAs such as oncology. Although these early pipelines, which are largely focused on small molecules, are expanding, it remains to be seen whether AI-driven discoveries will consistently outperform traditional approaches, particularly with regard to late-stage success rates, where the data is still immature (and highly anticipated). If AI is to truly transform drug discovery, companies must refine their AI strategies, adapt their operating models, and upskill their workforce to harness its full potential over the long term.
New Translational Models. Novos modelos de tradução podem ser um divisor de águas na validação pré -clínica. Nossa pesquisa Indica que a disponibilidade de um bom modelo de tradução tem sido o fator que libera a capacidade de uma empresa de inovar e progredir no combate a uma doença. Um exemplo é a história do desenvolvimento de uma cura para a hepatite C. em 1993, os pesquisadores identificaram alvos virais acessíveis a pequenas moléculas. Mas, apesar dos esforços repetidos, o desenvolvimento se mostrou infrutífero até que a descoberta em 1999 do modelo de replicação, o que resultou no desenvolvimento bem-sucedido de antivirais de ação direta que visam especificamente a hepatite C. hoje, as taxas de cura para a hepatite C crônica com os consultores de biocímicos reais. Os avanços nos modelos de tradução, como organoides e tecnologias de órgãos em um chip, podem transformar o desenvolvimento pré-clínico de medicamentos, fornecendo modelos de doença mais relevantes para o ser humano. Esses modelos visam replicar as funções de tecido e órgão com mais precisão, melhorando o poder preditivo dos testes pré -clínicos. Ao identificar compostos ineficazes anteriormente, eles poderiam ajudar a reduzir falhas em estágio avançado e acelerar o caminho para os ensaios clínicos. Apesar do interesse, no entanto, grande parte do investimento nos últimos anos se concentrou no desenvolvimento de novas modalidades terapêuticas, em vez de avançar totalmente modelos de tradução para os processos de P&D. Embora as agências reguladoras estejam começando a reconhecer o potencial dessas inovações, é necessária uma validação clínica adicional.
Many traditional models based on animals or biochemical assays have a low concordance with actual human disease biology, particularly in neuroscience. Advances in translational models, such as organoids and organ-on-a-chip technologies, could transform preclinical drug development by providing more human-relevant models of disease. These models aim to replicate tissue and organ functions more accurately, improving the predictive power of preclinical testing. By identifying ineffective compounds earlier, they could help reduce late-stage failures and accelerate the path to clinical trials.
There has been an 11-fold increase in publications referencing organoid-adjacent translational models from 2014 to 2024, evidence of rapidly growing research activity. Despite the interest, however, much of the investment in recent years has focused on developing novel therapeutic modalities rather than fully advancing translational models into mainstream R&D processes. Although regulatory agencies are beginning to recognize the potential of these innovations, further clinical validation is necessary.
Sectorwide collaboration is essential to advance this crucial yet underdeveloped segment of the drug research and development value chain and unlock its full potential. Pharma companies, regulatory agencies, investors, and academia all must commit more resources to developing these models and integrating them into R&D workflows. Even modest improvements in predictive value during preclinical development can significantly boost overall productivity.
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Forneça uma experiência diferenciada ao ecossistema completo
À medida que a diferenciação clínica entre os produtos diminui, a farmacêutica precisa se concentrar em oferecer uma experiência excepcional do cliente para todo o ecossistema de partes interessadas durante toda a jornada de tratamento. Todas as equipes de campo compartilham essa responsabilidade. As equipes médicas de campo devem fazer a transição de simplesmente reunir insights para se tornar verdadeiros parceiros de pensamento com provedores, dispostos a desafiar as percepções que contrariam o que os dados mostram. Os representantes e os especialistas em reembolso de campo devem oferecer uma experiência de prescrição excepcional para fornecedores, sua equipe e pacientes, tornando o início do tratamento o mais fácil possível. As empresas farmacêuticas devem procurar se envolver com instituições de provedores sobre tópicos acima da marca, como a parceria para conduzir estudos do mundo real, otimizar os caminhos de atendimento, fornecer educação para todas as partes interessadas e se envolver em contratação altamente direcionada. Tais táticas ajudarão a posicionar empresas farmacêuticas como parceiros no cuidado de pacientes e desbloquear o acesso a jusante para suas equipes de campo. Embora a porcentagem de receita de medicamentos de marca cumulativa em risco pareça semelhante à das mais recentes ondas principais anteriores de perda de exclusividade (LOE) - 8% para o período de 2026 a 2030 em comparação com 12% de 2010 a 2015 - existem pelo menos duas grandes diferenças neste tempo. (See Exhibit 3.)
Navigate Revenue and Cost Pressures
Pharma is fast approaching a steep patent cliff, as drugs representing some $350 billion in annual worldwide revenues will lose their exclusivity through 2030. The top 20 pharma companies account for 80% of this revenue loss. Although the percentage of cumulative branded drug revenue at risk appears similar to that in the most recent previous major wave of loss of exclusivity (LoE)—8% for the period from 2026 to 2030 compared with 12% from 2010 to 2015—there are at least two major differences this time. (See Exhibit 3.)
First, as many biologics face LoE, the rise of biosimilars is adding competitive pressure, particularly in the US, where biosimilar adoption has been slower but is now accelerating, and branded companies can no longer rely on long tails of post-LoE revenue retention. Segundo, os ventos de preço dos EUA nos EUA foram cruciais para superar o último período de Loe. Aumentos semelhantes de preços são improváveis hoje, e a Lei de Redução da Inflação, passada durante o governo Biden, coloca pressão adicional Em fluxos futuros de receita Ao reduzir o período de exclusividade para muitos medicamentos. (Ver Anexo 4.) Os paradigmas de tratamento estão evoluindo rapidamente à medida que novas terapias com mecanismos de ação variados (MOAs) chegam ao mercado em rápida sucessão. Exemplos incluem tratamentos para mieloma múltiplo metastático, carcinoma de células renais metastáticas, câncer de pulmão não quadrático não quadrático não-pequeno e psoríase. A aprovação da primeira e a segunda nova entidade molecular com o mesmo MOA caiu de cerca de oito anos no início dos anos 2000 para menos de um ano em 2020. Como resultado, a participação média de mercado médio do produto em cada classe diminuiu de cerca de 90% para cerca de 70% nas últimas três décadas. Em essência, a velocidade da inovação está superando o ciclo de vida tradicional do produto para muitos tratamentos de doenças. Esses desenvolvimentos estão forçando as empresas a repensar modelos de inovação, estratégias comerciais, planejamento de ciclo de vida e desenvolvimento de negócios. Para manter a liderança de mercado, as empresas individuais devem acelerar o gerenciamento do ciclo de vida, as terapias de próxima geração e os tratamentos combinados. Durante a última grande onda de Loe, a Pfizer e a Merck & Co. perseguiram megamers (com Wyeth e Schering-Plough, respectivamente), enquanto Bristol Myers Squibb se envolveu em uma estratégia de “sequência de pérolas”, focada na aquisição de players menores e de tamanho médio e formando parcerias estratégicas.
Compounding the revenue pressures from LoE, the period of market advantage for new drugs is shortening as rapid innovation fuels heated competition in key disease areas. (See Exhibit 4.) Treatment paradigms are evolving quickly as new therapies with varying mechanisms of action (MoAs) come to market in rapid succession. Examples include treatments for metastatic multiple myeloma, metastatic renal cell carcinoma, metastatic non-squamous non-small-cell lung cancer, and psoriasis.
In addition, the amount of time between new entrants coming to market within the same MoA is shortening: the typical span between FDA approval of the first and second new molecular entity with the same MoA dropped from about eight years in the early 2000s to less than one year in 2020. As a result, the leading product's average market share in each class has declined from about 90% to about 70% over the past three decades. In essence, speed of innovation is outpacing the traditional product life cycle for many disease treatments. These developments are forcing companies to rethink innovation models, commercial strategies, life-cycle planning, and business development. To maintain market leadership, individual companies must accelerate life-cycle management, next-generation therapies, and combination treatments.
Historically, pharma companies have responded to revenue and cost pressures by adopting merger and consolidation strategies. During the last major wave of LoE, Pfizer and Merck & Co. both pursued megamergers (with Wyeth and Schering-Plough, respectively) while Bristol Myers Squibb engaged in a “string of pearls” strategy that focused on acquiring smaller and medium-size players and forming strategic partnerships.
Embora atualmente haja um crescimento suficiente no mercado para reabastecer as perdas de receita do LOE, as fontes desse crescimento estão concentradas principalmente em uma combinação das 20 principais empresas farmacêuticas (onde a consolidação exigiria um megamerger que pode atrair escrutínio do governo) e uma longa de que mais de 100 empresas menores com receitas de US $ 3 bilhões ou menos. O ambiente altamente competitivo da indústria pode levar as empresas a buscar várias aquisições de tamanho médio. A magnitude do impacto vindouro na receita moldará a estratégia e a viabilidade de fusões e aquisições para cada empresa individual, e a mudança nas administrações presidenciais dos EUA pode afetar as perspectivas regulatórias para fusões e aquisições e fusões e aquisições. Nos últimos anos, a porcentagem de empresas com margens de erosão aumentou constantemente. Para os vencedores da próxima década, o controle efetivo de custos será uma fonte de vantagem.
Finally, as we argue in an upcoming paper on margin pressures, top companies will need to take a strong, structural approach to costs. In recent years the percentage of companies with eroding margins has steadily risen. For winners over the next decade, effective cost control will be a source of advantage.
Pharma lidou com os desafios da mudança antes - muitas vezes. As pressões da receita podem ser mais poderosas, mas as oportunidades, especialmente para tratamentos e curas transformadoras, são maiores do que nunca. Ao focar seus recursos e esforços nos ATs, onde eles têm maior força, as capacidades distintas mais claras e as estratégias mais fortes, as empresas farmacêuticas podem abordar um futuro em rápida mudança com confiança. Margot Bleys
