Os pacientes querem se sentir melhor. Quem deve pagar por isso?

Novas terapias de saúde que melhoram a qualidade de vida são tremendamente importantes para os pacientes. Mas quando essas terapias custam mais do que as existentes, os pagadores relutam em cobri -los sem evidências de que também diminuirão o custo geral dos cuidados. Para pacientes e também para o farmacêutico e MedTech Companies que estão desenvolvendo essas terapias, determinar como convencer os pagadores a expandir o acesso a esses tratamentos é uma preocupação premente. Descobrimos que a disposição de cobrir essas terapias varia de acordo com o tipo e a condição do pagador, mas os pagadores podem ser convencidos com as evidências certas do mundo real. Neste artigo, destilamos nossas descobertas e apresentamos uma abordagem de cinco etapas que as empresas farmacêuticas e medtech podem usar para demonstrar valor terapêutico. Com o tempo, os profissionais se tornaram cada vez mais importantes para as aprovações de P&D, ensaios clínicos e Food and Drug Administration (FDA) dos EUA. Nos casos em que os profissionais foram validados clinicamente - às vezes em centenas de milhares de pacientes - os dados eram bastante robustos. Consequentemente, as referências aos dados do PRO na literatura clínica explodiram de 2005 a 2020.

With this in mind, BCG conducted a survey and in-depth interviews to understand how US payers evaluate quality-of-life therapies to make coverage decisions. We found that the willingness to cover these therapies varies by payer type and condition, but payers can be convinced with the right real-world evidence. In this article, we distill our findings and present a five-step approach that pharma and medtech companies can use to demonstrate therapeutic value.

Payers’ Views of Quality-of-Life Benefits

Researchers have used patient-reported outcomes (PROs) to assess improvements in patients’ quality of life for decades. Over time, PROs increasingly became important for R&D, clinical trials, and US Food and Drug Administration (FDA) approvals. In cases where PROs were clinically validated—sometimes across hundreds of thousands of patients—the data was quite robust. Consequently, references to PRO data in clinical literature exploded from 2005 through 2020.

Então, por que essa atenção aos profissionais não se traduziu em cobertura de pagadores de terapias de qualidade de vida em uma escala significativa? As reivindicações do Pro carregam mais peso com os pagadores quando aparecem em um rótulo da FDA, mas em 2010, o FDA publicou orientações para projetar ensaios clínicos que levaram a menos reivindicações de gravadoras pró-baseadas recebendo a aprovação do FDA, mesmo à medida que o número de referências a dados profissionais na literatura clínica aumentou. (Consulte Anexo 1.) Como resultado, poucos rótulos da FDA atualmente carregam reivindicações profissionais, a menos que tratem uma condição difícil ou impossível de avaliar sem dados profissionais. Exemplos de tais medicamentos e as condições que eles tratam incluem linzess (síndrome do intestino irritável), jakafi (mielofibrose), nucala (asma) e nucynta (dor aguda intensa). A inclusão de dados PRO, mesmo que se reente à forma como o medicamento melhora os sintomas ou consequências da condição, e não a condição. Por exemplo, Tremfya, um medicamento para a artrite psoriática, usa dados profissionais para demonstrar que aumenta a capacidade dos pacientes de realizar atividades diárias, como vestir, lavar, comer e caminhar. Ter esses dados Pro em seu rótulo da FDA ajudou a Tremfya a se destacar do mercado lotado de terapias de doenças autoimunes. Os pagadores normalmente avaliam a eficácia usando o que consideram medidas objetivas de pontos de extremidade específicos para a doença, como vivos mais longos e melhorias fisiológicas avaliadas através de testes de diagnóstico. E como os pagadores estão focados nos custos, para obter cobertura, as terapias que aprimoram a qualidade de vida dos pacientes precisam demonstrar melhorias no custo total do atendimento, como reduzir o número de readmissões hospitalares ou aumentar a capacidade dos pacientes de executar tarefas de forma independente e evitar cuidados de enfermagem. (Veja o Anexo 2.)

A few therapies have benefited from including PRO data even if it pertains to how the drug improves the symptoms or consequences of the condition, rather than the condition. For example, Tremfya, a drug for psoriatic arthritis, uses PRO data to demonstrate that it increases patients’ ability to perform daily activities, such as dressing, washing, eating, and walking. Having this PRO data on its FDA label has helped Tremfya stand out from the crowded market for autoimmune disease therapies.

Even so, providing quality-of-life benefits doesn’t always translate into coverage and improved patient access because payers usually care most about clinical efficacy and cost. Payers typically evaluate efficacy using what they consider to be objective measures of endpoints specific to the disease, such as living longer and physiological improvements assessed through diagnostic tests. And because payers are focused on costs, to gain coverage, therapies that enhance patients’ quality of life need to demonstrate improvements in the total cost of care, such as by reducing the number of hospital readmissions or by increasing patients’ ability to perform tasks independently and avoid nursing care. (See Exhibit 2.)

Como os profissionais geralmente não são vistos como objetivos, muitos pagadores não os pesam fortemente nas decisões de cobertura. De fato, pacientes e empresas farmacêuticas e medtech enfrentam um alto nível de ceticismo sobre o valor dos profissionais. "Os resultados relatados pelo paciente são muito subjetivos, não muito científicos e confiam nos pacientes para contar como se sentem", disse um ex-vice-presidente de farmácia de um pagador. "Francamente, como os pacientes se sentem não se traduzem em dinheiro para pagadores". Essa pode ser uma declaração incomumente contundente, mas não é um sentimento único. (Consulte a Figura 3.) Por exemplo, com base em nossas entrevistas, os pagadores que se concentram no seguro de saúde patrocinados pelo empregador tendem a pesar os resultados da qualidade de vida mais fortemente do que outros pagadores comerciais; Isso ocorre porque os empregadores geralmente levam as queixas dos funcionários sobre cobertura muito a sério. Outros pagadores comerciais às vezes fornecem cobertura para terapias que aprimoram a qualidade de vida dos pacientes, mas são mais propensas a aplicar controles de utilização, como co-pagamentos mais altos, em pacientes. Como o Medicare e o Medicaid) estão muito focados na relação custo-benefício. Isso está por necessidade. O governo detém os pagadores às métricas tradicionais que podem dificultar a cobertura de terapias de qualidade de vida. Portanto, esses pagadores geralmente não cobrem uma terapia que custa mais do que o padrão de atendimento anterior, apesar dos benefícios da qualidade de vida.

The Differences Among Payers

It’s important for pharma and medtech companies to understand that not all payers approach quality-of-life issues in the same way. (See Exhibit 3.) For example, on the basis of our interviews, payers that focus on employer-sponsored health insurance tend to weigh quality-of-life outcomes more heavily than other commercial payers; that’s because employers usually take employees’ complaints about coverage quite seriously. Other commercial payers will sometimes provide coverage for therapies that enhance patients’ quality of life, but they are more likely to enforce utilization controls, such as higher co-pays, on patients.

Meanwhile, payers whose coverage is funded mainly by the government (such as Medicare and Medicaid) are very focused on cost-effectiveness. This is out of necessity. The government holds payers to traditional metrics that can make covering quality-of-life therapies difficult. Therefore, these payers often do not cover a therapy that costs more than the prior standard of care, despite the quality-of-life benefits.

Quanto os pagadores pesam os profissionais e a qualidade de vida dos pacientes também varia um pouco com a condição. Por exemplo, os pagadores valorizam os profissionais mais altamente quando os fabricantes de drogas dependem muito dos profissionais para medir a eficácia de uma terapia. Tais terapias incluem tratamentos para depressão e enxaquecas. Os pagadores comerciais - alguns dos quais não cobriram a saúde mental para todos os pacientes até que a Lei de Assistência Acessível entrou em vigor - considerava a maioria das evidências na área de saúde mental muito subjetiva, com os profissionais dos dados menos ruins. "Os dados subjetivos são vistos mais fortemente quando dados objetivos não são possíveis", disse um ex-vice-chefe médico de um dos cinco melhores pagadores. Os pagadores implementam controles, no entanto. As edições de etapas, que exigem que os pacientes tentem primeiro terapias genéricas baratas, são amplamente utilizadas. Por exemplo, o Medicare garante a cobertura de saúde mental, identificando antidepressivos e medicamentos antipsicóticos como classes protegidas de medicamentos. O governo reconhece que, em última análise, terá um custo total maior para pacientes com problemas de saúde mental não tratados por meio de cobertura de incapacidade e outros benefícios de apoio social. Alguns líderes pensados ​​em organizações de pagadores já estão combinando seu próprio julgamento clínico com ferramentas digitais para avaliar os benefícios da qualidade de vida mais fortemente em suas decisões de cobertura. Isso sugere que atrair a experiência clínica de um tomador de decisão pode ajudar a converter alguns céticos. Isso significa traduzir profissionais em métricas que demonstram o valor de uma terapia, para que os pagadores entendam por que cobri -lo faz sentido financeiro. Felizmente, avanços recentes no monitoramento digital remoto, bem como

Government payers, by comparison, have been covering mental health for longer. For example, Medicare ensures mental health coverage by identifying antidepressants and antipsychotic drugs as protected classes of drugs. The government recognizes that it will ultimately bear a greater total cost for patients with untreated mental health issues through disability coverage and other social-support benefits.

Besides these variations by payer types and therapeutic areas, there are also variations among individual decision makers. Some thought leaders in payer organizations are already combining their own clinical judgment with digital tools to weigh quality-of-life benefits more heavily in their coverage decisions. This suggests that appealing to a decision maker’s clinical experience could help convert some skeptics.

A Five-Step Approach

Given this backdrop, pharma and medtech companies need to think carefully about how to ensure that patients have access to the therapies they develop. That means translating PROs into metrics that demonstrate a therapy’s value so payers understand why covering it makes financial sense. Fortuitously, recent advances in remote digital monitoring as well as Dados e análises Permitir que as empresas farmacêuticas e medtech medam e valorizem o impacto de sua terapia na qualidade de vida dos pacientes com mais precisão do que nunca. Os inovadores que desenvolvem terapias que melhoram a qualidade de vida devem adotar a seguinte abordagem em cinco etapas para demonstrar valor aos pagadores e aumentar o acesso ao paciente. Essas partes interessadas normalmente incluem diretores médicos, associações médicas que criam diretrizes de tratamento e consultores de pagadores e hospitais que escrevem protocolos de via de tratamento para suas redes de prestadores de serviços de saúde seguir.

Target specific stakeholders. The first step is to identify the decision makers who are most likely to appreciate quality-of-life benefits—and then make sure the data reaches them. These stakeholders typically include medical directors, physician associations that create treatment guidelines, and payer and hospital advisors who write treatment pathway protocols for their health care provider networks to follow.

Avalie as melhorias da qualidade de vida. No início do processo de P&D, avalie como os novos tratamentos afetam a qualidade de vida dos pacientes e a de seus cuidadores. Quando possível, use rastreamento e análise digital ou análise longitudinal de tendências, ou ambos, para coletar evidências detalhadas e melhorar a objetividade percebida dos resultados. Identifique e descreva as etapas específicas que pacientes e cuidadores devem tomar ao usar a nova terapia para maximizar os resultados da qualidade de vida.

Gather quality-of-life outcomes. Ao realizar ensaios clínicos, Use ferramentas de pesquisa bem estabelecidas projetadas para coletar prós e medir os resultados da qualidade de vida. Essas ferramentas aumentarão a probabilidade de os pagadores reconhecer os resultados. Certifique-se de cumprir as orientações profissionais do FDA ao projetar ensaios clínicos, para que as reivindicações pró-baseadas tenham uma chance maior de inclusão no rótulo aprovado pela FDA. Inclua profissionais específicos como terminais primários para ensaios clínicos para aumentar a aceitação do pagador.

Translate outcomes into metrics to demonstrate value. Para construir amplo suporte para uma nova terapia, traduza os resultados da qualidade de vida em métricas que importam para várias partes interessadas-pagadores, provedores e pacientes.

Para criar credibilidade com os pagadores, em particular, mostre como melhorar a qualidade de vida de um paciente reduz o custo total do atendimento e, em seguida, valida as evidências com os participantes do setor. Por exemplo, execute programas piloto com pagadores para demonstrar que melhorias na qualidade de vida estão associadas a maior produtividade dos funcionários e menor absenteísmo-resultados com os quais os empregadores se preocupam profundamente. "Você precisa mostrar que [melhorar] a qualidade de vida se traduz em uma economia em dólares ou em melhor eficácia ou resultados de segurança", disse um diretor de farmácia em um pagador entre os cinco primeiros. Os pagadores citaram dados clínicos revisados ​​por pares (74%) e diretrizes de tratamento (87%) até agora e fora as fontes de informação mais importantes ao avaliar o valor clínico de novas terapias. Os prestadores de cuidados de assistência médica baseados em valor por ajudaram a tornar a vida dos pacientes mais saudável. É uma mudança marcante do modelo de taxa para serviço (FFS), no qual os pagadores reembolsam os provedores de cada serviço de saúde que eles prestam, recompensando -os por quantidade e não por qualidade. Com essa tendência em mente, os inovadores desejam usar resultados da qualidade de vida para informar suas próprias estratégias de P&D e reembolso de longo prazo. Os Centros de Serviços Medicare e Medicaid estão facilitando os regulamentos dos melhores preços para incentivar acordos baseados em valor; Muitos governos estaduais estão pressionando modelos de reembolso com um componente baseado em valor; Alguns grandes players comerciais estão investindo em recursos baseados em valor em escala, como compra de grupos médicos; E os pagadores estão cada vez mais distribuindo bônus com base em pontuações de qualidade (para as quais a satisfação do paciente é um fator principal contribuinte). "Os acordos baseados em valor se tornarão uma maneira importante para os inovadores aproveitarem esses resultados da qualidade de vida", disse o ex-vice-chefe médico de um pagador entre cinco primeiros. Os inovadores podem acelerar o progresso e expandir o acesso a tratamentos quantificando melhorias-utilizando profissionais, rastreamento digital e análise de dados-e demonstrando valor para pagadores, provedores e pacientes. As empresas farmacêuticas e medtech podem esperar oferecer não apenas imensos benefícios aos pacientes, mas também retornos de investimento muito saudáveis ​​aos acionistas.

Additionally, it is critical to work with clinical organizations to ensure that findings are incorporated into updated care guidelines. Payers cited peer-reviewed clinical data (74%) and treatment guidelines (87%) as far and away the most important sources of information when evaluating the clinical value of new therapies.

Build a quality-of-life plan into the long-term strategy. Quality-of-life improvements will become more important to payers as value-based health care gains traction over the next decade. Value-based health care rewards providers for helping make patients’ lives healthier. It is a marked shift from the fee for service (FFS) model, in which payers reimburse providers for each health care service they render, rewarding them for quantity rather than quality. With this trend in mind, innovators will want to use quality-of-life results to inform their own long-term R&D and reimbursement strategies.

Although the shift from FFS to value-based payments is happening more slowly than many people originally expected, momentum is building. The Centers for Medicare and Medicaid Services is easing best-price regulations to incentivize value-based arrangements; many state governments are pushing for reimbursement models with a value-based component; some big commercial players are investing in value-based capabilities at scale, such as buying physician groups; and payers are increasingly distributing bonuses on the basis of quality scores (for which patient satisfaction is a major contributing factor). “Value-based arrangements will become a major way for innovators to leverage these quality-of-life outcomes,” said the former deputy chief medical officer at a top-five payer.

Gaining Greater Traction

While there’s been progress across the health care value chain in considering quality-of-life issues, quality-of-life outcomes are still valued less than other health care results that are perceived as more objective. Innovators can accelerate progress and expand access to treatments by quantifying improvements—using PROs, digital tracking, and data analysis—and demonstrating value to payers, providers, and patients.

Longer term, pharma and medtech companies that focus on improving patients’ quality of life, in addition to measuring outcomes, will benefit disproportionately as the industry continues to shift toward value-based care. Pharma and medtech companies can look forward to delivering not only immense benefits to patients but also very healthy investment returns to shareholders.