Para pessoas que sofrem de doenças raras, um novo medicamento geralmente pode oferecer ajuda - e uma chance de sobrevivência - que nunca existiu antes. Tais medicamentos também podem oferecer uma grande oportunidade de crescimento para a empresa que os desenvolve. Soliris, da Alexion Pharmaceuticals, é um exemplo. Desenvolvido para tratar a hemoglobinúria noturna paroxística, uma doença sanguínea, o medicamento de sucesso de bilheteria agora é usado para múltiplas indicações. Para superar esses desafios, as empresas precisam pensar de maneira diferente sobre suas estratégias de lançamento, desde as amplo pinceladas do plano geral até os detalhes granulares da cadeia de suprimentos. Por fim, o sucesso dependerá da preparação precoce, de uma estratégia de lançamento personalizada, recursos digitais adequados e interação robusta com todas as partes interessadas.
But launching a rare-disease treatment is a much more challenging undertaking today than it was even just a few years ago because of increased competition, pricing pressures, stakeholder demands, and patient expectations. To overcome these challenges, companies need to think differently about their launch strategies, from the broad brushstrokes of the overall plan to the granular details of the supply chain. Ultimately, success will depend on early preparation, a tailored launch strategy, adequate digital capabilities, and robust interaction with all of the stakeholders.
Avaliando a oportunidade
Altogether there are approximately 7,000 rare diseases, which the US defines as those that affect fewer than 200,000 Americans, according to the National Institutes of Health. Some 85% of these conditions are very serious or life-threatening. Yet only 500 have approved treatments. For the rest, there are no therapies in the market, and for many, none even in the pipeline.
To encourage development, US and European regulatory agencies have given the designation “orphan” to rare diseases that lack an approved treatment. This classification guarantees drugs that treat such diseases seven years of exclusivity in the US market and ten years in the European market, as well as reduced development fees (for regulatory activities) and an accelerated timeline for regulatory review.
A oportunidade geral de medicamentos órfãos é grande. Atualmente avaliado em US $ 131 bilhões, o mercado global de medicamentos órfãos deve crescer quase 11% ao ano para cerca de US $ 240 bilhões até 2024, quase o dobro do crescimento projetado para todos os medicamentos. (Consulte o Anexo 1.)
As the Opportunity Grows, So Do the Challenges
In the past, launching an orphan drug was relatively straightforward. But three overarching trends have made it far more challenging to bring an orphan drug to market over the past few years.
Competition and pricing pressures are rising. Companies are making a push into orphan drugs, and it’s not just small biotechs: by 2018, Big Pharma had developed or acquired about half the new drugs approved by the US Food and Drug Administration for orphan indications. (See Exhibit 2.) And in early 2019 alone, Roche, Ipsen, and Biogen announced plans to acquire orphan drug startups.
Companies that produce generics and biosimilars (cheaper forms of biologics) are also getting into the act as the patents of older orphan treatments expire. As a result, a number of treatments for some indications are now available from several manufacturers. In addition, some treaments with expired patents, such as rituximab, are being used off-label for certain orphan indications. Originally approved as a cancer drug, rituximab is now being used to treat neuromyelitis optica spectrum disorder, an autoimmune condition. All this competition is pushing orphan drug prices down.
Isso não é tudo. As agências de preços e reembolso estão examinando os preços dos medicamentos mais do que no passado, o que está forçando as empresas a negociar mais com os pagadores, mais baixos de lançamento e fornecer descontos significativos para os medicamentos para obter a aprovação de indicações adicionais. A eficácia da droga em ensaios clínicos se oferecer a única esperança para os pacientes necessitados. Hoje, porém, as autoridades e pagadores regulatórios estão impondo maiores requisitos aos dados coletados - obrigando, por exemplo, que os estudos são maiores e mais longos. Eles também exigem que as empresas provem as coisas que não precisavam provar antes - como o valor da terapia para os pacientes e como esse valor se compara ao padrão de atendimento ou aos tratamentos rivais - ao justificar os altos preços nas avaliações de tecnologia da saúde. As empresas farmacêuticas também estão sendo solicitadas a coletar e fornecer evidências continuamente, mesmo após o lançamento.
Regulators and payers demand more evidence of therapeutic value. In the past, companies that developed a treatment for rare diseases could secure market access simply on the basis of the drug’s effectiveness in clinical trials if it offered the only hope for patients in need. But today, regulatory authorities and payers are imposing greater requirements on the data collected—mandating, for example, that studies be larger and longer. They’re also requiring companies to prove things that they didn’t have to prove before—such as the therapy’s value for patients and how that value compares with the standard of care or with rival treatments—when justifying the high pricing in health technology assessments. Pharma companies are also being asked to continually collect and provide evidence, even after launch.
Os pacientes estão mais conectados globalmente. Graças aos avanços tecnológicos, os pacientes agora estão mais conectados do que nunca - aprendendo sobre sua doença e se comunicando on -line com outras pessoas em todo o mundo e até alcançando proativamente as pessoas com sintomas semelhantes. O desejo dos pacientes de participar de suas decisões de terapia está tendo um impacto decidido nas opções de tratamento. Como resultado, as empresas precisam navegar cuidadosamente para atrair apoio das comunidades dos pacientes e evitar cometer erros em um país que podem manchar sua reputação globalmente. Empresas que não planejam correr o risco de incorrer em custos incalculáveis posteriormente. Para maximizar a probabilidade de sucesso, recomendamos colocar mais ênfase em seis áreas em particular. (Veja o Anexo 3.) Patients with rare diseases have always connected with fellow patients in their communities in an effort to better understand their disease. Thanks to technological advances, patients are now more connected than ever—learning about their disease and communicating online with others around the world and even proactively reaching out to people with similar symptoms. Patients’ desire to take part in their therapy decisions is having a decided impact on treatment choices. As a result, companies need to navigate carefully to attract support from patient communities and avoid making mistakes in one country that can tarnish their reputation globally.
Six Ways to Boost the Chances of a Successful Launch
The launch of an orphan drug has become a much more complex undertaking in recent years, with greater potential for early mistakes that can irreparably damage a new drug’s prospects for long-term success. Companies that don’t plan carefully risk incurring untold costs later. To maximize the likelihood of success, we recommend placing more emphasis on six areas in particular. (See Exhibit 3.)
Crie uma estratégia de lançamento holística e de longo prazo. Hoje, enquanto as empresas tentam lançar indicações adicionais ao longo do tempo para aumentar o número de pacientes que podem potencialmente se beneficiar do medicamento, os produtos não são mais lançados em todos os mercados devido a restrições (por exemplo, em reembolso). Para ter sucesso, as empresas precisam de uma estratégia de lançamento multinacional de longo prazo que considere os requisitos regulatórios e outros fatores locais em todos os mercados em potencial. A estratégia também deve incluir todas as funções da empresa no início do processo de planejamento de lançamento. Previously, companies tended to plan the launch of rare-disease drugs with a focus on winning in the big markets, especially the US, without factoring in the potential for other indications. Today, while firms try to launch additional indications over time to increase the number of patients who can potentially benefit from the drug, products are no longer launched across all markets because of restrictions (for example, on reimbursement). To be successful, companies need a long-term, multinational launch strategy that considers regulatory requirements and other local factors in all potential markets. The strategy should also include all company functions early on in the launch planning process.
The launch of an orphan drug has become much more complex, with greater potential for early mistakes that can irreparably damage a new drug’s prospects.
Demonstrar valor de maneira convincente. O surgimento de medicamentos concorrentes tornou ainda mais vital demonstrar com evidências o valor de uma droga de uma maneira que ressoa com todas as partes interessadas. A estratégia de valor precisa refletir os custos e benefícios do medicamento para o sistema de saúde, cuidador e sistemas de suporte e fornecedores e pacientes. Embora os medicamentos para uma doença comum, como insuficiência cardíaca, possam ter um custo maior para o sistema de saúde como um todo, os medicamentos raros geralmente recebem mais atenção do público porque custam muito mais por paciente. A convincing value strategy has always been important for orphan drugs given their high price. The emergence of competitor drugs has made it even more vital to demonstrate with evidence a drug’s value in a way that resonates with every stakeholder. The value strategy needs to reflects drug’s costs and benefits for the health system, caregiver and support systems, and providers and patients. Although medications for a common disease like heart failure might have a larger cost to the health care system as a whole, rare drugs often get more public attention because they cost much more per patient.
The emergence of competitor drugs has made it more vital to demonstrate with evidence a drug’s value in a way that resonates with every stakeholder.
Um exemplo é o Orkambi da Vertex, um medicamento para fibrose cística. O tratamento foi aprovado na Europa, mas não está disponível para pacientes em partes do Reino Unido, porque as partes interessadas do governo acreditam que não é econômico pelo preço atual. Discussões sobre o valor do medicamento estão em andamento há três anos, sem acordo sobre um preço.
Use análises avançadas para melhorar a identificação do paciente. A inteligência artificial pode ajudar a identidade dos tipos de pacientes com maior probabilidade de se beneficiar de um medicamento. Essas idéias podem então ser usadas para ajudar os médicos a diagnosticar os pacientes anteriormente, permitindo tratamento mais rápido e até impedindo a progressão da doença. (Consulte a barra lateral “Colocando a IA para trabalhar na identificação do paciente.”) Maturing digital technologies, growing amounts of data, and new analytical capabilities create new ways to interact with and support patients. Artificial intelligence can help identity the types of patients who are most likely to benefit from a drug. Those insights can then be used to help physicians diagnose patients earlier, enabling faster treatment and even preventing progression of the disease. (See the sidebar “Putting AI to Work in Patient Identification.”)
Colocando a IA para trabalhar na identificação do paciente
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Advanced analytics can be leveraged to identify, for example, small sets of disease predictors that help physicians make faster diagnoses; early indicators of disease progression that help physicians prevent and manage progression or relapses; and subgroups of patients least likely to experience serious side effects from a drug.
Várias empresas já estão desenvolvendo algoritmos e ferramentas para apoiar o posicionamento e a proposta de valor de seus produtos. Em alguns casos, isso levou a mudanças nos paradigmas de tratamento, com o novo medicamento substituindo um mais antigo. Também resultou em aprovações de etiquetas e acordos mais limpos com os pagadores para vender o medicamento a um preço mais alto. Um algoritmo baseado em aprendizado de máquina é então desenvolvido e testado em conjuntos de dados adicionais, suportando a identificação dos casos de uso. Uma ferramenta de decisão simples é desenvolvida com base no resultado. Em uma segunda fase de incubação, a ferramenta é testada e refinada como uma solução em configurações do mundo real, com ênfase na escalabilidade e valor. Mas à medida que a concorrência aumenta, é menos comum que um novo medicamento órfão seja o primeiro a comercializar. Portanto, é importante estabelecer programas de suporte antes do lançamento (em coordenação com organizações de pacientes) e fazer uso de ferramentas e aplicativos digitais para envolver os pacientes ao longo de sua jornada. (Veja a barra lateral “Um impulso digital para apoio e engajamento do paciente.”)
To engage in such an effort, companies should start with a proof-of-concept phase, in which datasets are tested for use cases. A machine learning-based algorithm is then developed and tested on additional datasets, supporting the identification of the use cases. A simple decision tool is developed on the basis of the outcome. In a second incubation phase, the tool is tested and refined as a solution in real-world settings, with an emphasis on scalability and value.
Ensure strong patient advocacy. In the past, a new drug was often the first of its kind for patients with a particular disease, so patient advocacy happened naturally at the time of the launch. But as competition increases, it’s less common for a new orphan drug to be the first to market. It’s therefore important to set up support programs before the launch (in coordination with patient organizations) and make use of digital tools and apps to engage patients throughout their journey. (See the sidebar “A Digital Boost for Patient Support and Engagement.”)
Um impulso digital para suporte e engajamento do paciente
Um impulso digital para suporte e engajamento do paciente
Digital tools can help companies support and engage with rare-disease patients. Most tools currently on the market target patients with “standard” diseases. But some of them, from unregulated apps to regulated devices, could provide value to patients in a number of ways, including:
- Rastreamento de sintomas do paciente. Isso é especialmente útil quando o período entre os tratamentos é demorado. No cuidado, é necessário, como quando um paciente em um imunossupressor recebe sintomas do tipo frio que podem refletir uma infecção mais grave. Eles também devem encontrar o modelo de negócios certo. Em alguns casos, por exemplo, uma solução vinculada a um produto ou uma indicação pode funcionar melhor. Em outros, uma solução melhor pode ser uma plataforma que outras empresas também podem aproveitar para trabalhar em todas as indicações. Atualmente, muitas doenças raras têm poucos ou nenhum tratamento. Em alguns casos, as pessoas nem sabem sobre uma doença, muito menos em nenhum tratamento, portanto, as empresas precisam assumir um papel ativo na formação de percepções, alavancando líderes e acadêmicos de opinião -chave. Como agora existem mais tratamentos no mercado, as empresas precisam ensinar médicos sobre os mecanismos e méritos de seus medicamentos. É fundamental atingir o pequeno número de médicos que diagnosticam ou tratam uma doença específica, bem como os médicos que encaminham os pacientes a eles. O marketing digital pode ser bastante útil para personalizar o conteúdo, a frequência e os canais usados para interagir com esses médicos. Para estar pronto no dia do lançamento, as empresas precisam começar a preparar suas cadeias de suprimentos mais cedo do que no passado. Isso é especialmente importante, dada a gravidade de muitas doenças raras e as longas listas de espera de pacientes que precisam de tratamento. As empresas que não acertam na primeira vez pagarão por seus erros. A digital journal or some other structured method for patients to record their symptoms or thoughts can give physicians better visibility into their condition. This is especially useful when the period between treatments is lengthy.
- Remote Medicine. Video-calling services such as Skype make it easier for patients to consult with experts between physician visits.
- Patient Monitoring. Digital monitors allow health care providers to more easily determine whether an escalation in care is called for, such as when a patient on an immunosuppressant gets cold-like symptoms that could reflect a more serious infection.
When preparing a digital solution for rare-disease drugs, companies should conduct regular reviews with patients and patient organizations to ensure that it will meet their needs. They must also find the right business model. In some cases, for example, a solution tied to one product or one indication may work best. In others, a better solution might be a platform that other companies can also leverage to work across indications.
Take an active role in disease education. Creating global and local awareness of a disease and the importance of developing drugs to treat it is even more vital than in the past. Many rare diseases currently have few or no treatments. In some cases, people don’t even know about a disease, let alone any treatments, so companies need to take an active role in shaping perceptions, leveraging key opinion leaders and academics. Because there are now more treatments on the market, companies need to teach physicians about the mechanisms and merits of their drugs. It’s critical to target the small number of physicians who diagnose or treat a particular disease as well as the physicians who refer patients to them. Digital marketing can be quite helpful in personalizing the content, frequency, and channels used to interact with these doctors.
Get the supply chain up to speed. Many new technologies, such as gene therapy, have never been mass produced before and so probably require new supply chain setups. To be ready on launch day, companies need to start preparing their supply chains sooner than in the past. This is especially important given the severity of many rare diseases and the long waiting lists of patients in need of treatment.
Creating Maximum Value and Long-Term Success
To conduct a launch that creates maximum value for patients, physicians, payers, and the company itself, preparations must begin early. Companies that don’t get it right the first time around will pay for their mistakes.
Além disso, os recursos certos precisam estar no lugar. Os recursos de análise digital, de dados e avançados são cada vez mais críticos. A colaboração multifuncional também é importante para garantir que a direção estratégica seja eficaz. As empresas precisam garantir que as diferentes áreas de foco estejam alinhadas e que as funções estejam envolvidas antecipadamente e continuamente. As empresas devem ter como objetivo tornar todas as interações boas. Somente tratando -o como um fluxo contínuo de atividades, com novas indicações e populações de pacientes adicionadas ao longo do tempo, as empresas podem ter sucesso em tornar seus medicamentos acessíveis a todas as pessoas que precisam delas enquanto aumentam os resultados. Giannina Kuhlen
Because rare-disease drugs are used worldwide, interactions with all stakeholders—regulatory agencies, payers, providers, patients, and patient organizations—are even more vital than with other drug launches. Companies should aim to make every single interaction a good one.
Companies should no longer regard a rare-disease drug launch as a one-time event. Only by treating it as a continuous flow of activities, with new indications and patient populations added over time, can companies succeed in making their drugs accessible to all the people who need them while boosting the bottom line.
