O futuro do planejamento de evidências integradas em Biopharma

na última década, Biopharma As empresas desenvolveram terapias celulares e genéticas, imuno-oncologia e vacinas baseadas em mRNA, Entre outras inovações Isso melhorou significativamente a saúde dos pacientes, particularmente aqueles com doenças difíceis de tratar. Tais terapias inovadoras, que alteram o curso de uma doença e prometem benefícios a longo prazo, aumentaram a fasquia para os requisitos de evidência. Reguladores, Autoridades de Avaliação de Tecnologia da Saúde (HTA), Pagadores, Pagadores, Provedores de saúde (HCPS), sistemas de saúde e pacientes solicitam uma variedade de evidências para tomar decisões e opções complexas de troca. Cada função, incluindo desenvolvimento clínico, assuntos regulatórios, acesso ao mercado, assuntos médicos e comercial, começa criando um plano de geração de evidências que atende a seus stakeholders externos específicos. Então, em sessões multifuncionais, eles consolidam esses planos em um plano de evidência integrado. Essa abordagem visa promover o sucesso técnico, regulatório e comercial, minimizando o tempo e o custo de desenvolvimento. Exige o equilíbrio objetivos e o desenvolvimento de estratégias para atender às várias necessidades de evidência. As empresas que usaram a abordagem tradicional sem a consolidação precoce de planos de evidência geralmente identificavam lacunas de evidências significativas no final do processo, o que prejudicava as perspectivas de lançamento, reembolso e captação de mercado. Ao implementar as revisões de alinhamento multifuncional e de evidências de evidência, muitas empresas fizeram progresso significativo. postura.

In response, many biopharma companies have adopted integrated evidence planning (IEP) as a way to accommodate various stakeholders' needs. Each function, including clinical development, regulatory affairs, market access, medical affairs, and commercial, starts by creating an evidence-generation plan that caters to its specific external stakeholders. Then, in cross-functional sessions, they consolidate these plans into an integrated evidence plan. This approach aims to promote technical, regulatory, and commercial success while minimizing development time and cost. It requires balancing objectives and developing strategies to address the various evidence needs.

This process, which we refer to as IEP 1.0, has been a marked improvement over the traditional parallel development of functional evidence plans. Companies that have used the traditional approach without early consolidation of evidence plans often identified significant evidence gaps late in the process, which harmed the prospects for launch, reimbursement, and market uptake. By implementing IEP, cross-functional alignment, and evidence gap reviews, many companies have made significant progress.

Our recent work, however, has shown that IEP processes can be enhanced further by taking a more proactive stance: establishing a common goal for the product and the required evidence at a very early stage in the life cycle.

Para implementar esse aprimoramento, as principais empresas de biofarma estão iniciando uma visão corporativa de um novo produto em desenvolvimento antes O processo de planejamento funcional começa. Essa abordagem, que chamamos de IEP 2.0, começa em uma fase anterior que o IEP 1.0: com alinhamento multifuncional nas aspirações pelo produto, geralmente quando os ativos entram no desenvolvimento clínico. Apesar dos dados limitados do produto nesse ponto, as empresas usam sua compreensão da doença, o mecanismo de ação do produto e a situação competitiva para avaliar o potencial do produto - seja em primeiro lugar na doença, primeiro na aula, melhor em classe ou um seguidor rápido. reconciliar. Um entendimento comum também facilita o alinhamento entre as funções ao discutir como mitigar lacunas de evidência que emergem ao longo do caminho. Equipes de Assuntos Regulatórios

With a shared vision in hand, functions then can develop complementary evidence plans that build on each other, thereby avoiding duplication and early commitments to external stakeholders that might be difficult to reconcile. A common understanding also facilitates alignment among functions as they discuss how to mitigate evidence gaps that emerge along the way.

The Case for Cross-Functional Cooperation to Generate Evidence

Each biopharma function generates evidence to address the requirements and evidence needs of their various respective stakeholder groups, as follows:

• Clinical science and regulatory affairs teams Otimize o Programa de Desenvolvimento Clínico para aumentar a probabilidade de sucesso técnico e regulatório. Eles se envolvem com as autoridades reguladoras desde o início para projetar ensaios clínicos cruciais, incluindo o alinhamento das hipóteses, seleção de pacientes, comparadores, pontos de extremidade primária e secundária e duração apropriada para observar resultados significativos. O projeto do estudo também abrange aspectos -chave do plano de análise estatística, como análises intermediárias e finais e procedimentos de teste hierárquico. Essas partes interessadas usam as evidências para determinar o benefício adicional sobre o padrão atual de atendimento, as negociações de preços de suporte e informar as decisões de cobertura e reembolso. As equipes de valor e acesso também buscam aconselhamento científico das autoridades do HTA e confirmam que os estudos clínicos e de modelagem atendem aos requisitos metodológicos para submissão às autoridades do HTA. Além disso, eles abordam incertezas relacionadas à eficácia comparativa, resultados a longo prazo, utilização do tratamento e impacto orçamentário no lançamento e sobre o ciclo de vida do produto. Eles geram evidências para populações específicas e usos medicinais, não todos os quais podem ter sido investigados em estudos fundamentais. Essa evidência pode vir de estudos projetados pela empresa ou estudos independentes iniciados por investigadores. As equipes de assuntos médicos também documentam o HCP e as experiências dos pacientes com o produto em condições do mundo real, que são informações importantes a serem consideradas nas diretrizes de tratamento atualizadas. Como outras funções, eles avaliam quaisquer lacunas de evidência da perspectiva de seus principais interessados ​​em diferentes países.
• Value and access teams are responsible for the clinical, economic, and humanistic evidence for submission to HTA authorities, payers, hospitals, and health systems. These stakeholders use the evidence to determine the added benefit over the current standard of care, support price negotiations, and inform coverage and reimbursement decisions. Value and access teams also seek scientific advice from HTA authorities and confirm that the clinical and modeling studies meet the methodological requirements for submission to HTA authorities. In addition, they address uncertainties relating to comparative effectiveness, long-term outcomes, treatment utilization, and budget impact at launch and over the product life cycle.
• Medical affairs teams provide information to clinical societies, HCPs, and patients about the therapy’s appropriate place in treatment to inform treatment guidelines and individual treatment decisions. They generate evidence for specific populations and medicinal uses, not all of which may have been investigated in pivotal studies. This evidence can come from company-designed studies or independent investigator-initiated studies. Medical affairs teams also document HCP and patient experiences with the product under real-world conditions, which is important information to consider in updated treatment guidelines. Like other functions, they assess any evidence gaps from the perspective of their key stakeholders in different countries.
• FUNÇÕES COMERCIAIS(global and within countries) seek to understand what drives competitive advantage and uptake of the product to ensure appropriate use and generate the desired financial returns. This includes understanding HCPs’ different behaviors and economics as well as patients’ out-of-pocket financial exposure. They apply this understanding to optimize the claims included in the product label, which can proactively be communicated to HCPs and patients to position the product competitively in the treatment landscape.

Although stakeholders seek evidence to answer different questions, they all rely on a core body of evidence. (See Exhibit 1.) By agreeing on common evidence requirements early, companies can streamline their evidence-generation programs, optimize the number of patients involved in investigational trials, align interactions with external stakeholders, accelerate timelines, and reduce costs.

Companies must weigh a range of methods and data sources, such as prospective randomized trials, single-arm clinical trials, real-world data analysis, observational research, and modeling or simulation studies. These approaches provide complementary insights but vary with respect to investment levels, timelines, ability to attribute causality, and internal and external validity. An upfront agreement helps companies select the right approach to best meet their goals.

When such early alignment doesn't happen, each function initiates planning and invests significant resources into their respective evidence-generation plans, which then need to be consolidated in cross-functional meetings. These sessions typically take place after proof of concept (POC) has been established, but before investment decisions for large-scale pivotal studies. At this stage, many aspects of the functional plans are quite advanced. Functions may have independently reached out to and received advice from regulators, investigators, and HTA authorities and payers, and agreed on the details of clinical trials with them. As a result, cross-functional sessions tend to be focused on tradeoffs to accommodate the needs of different stakeholders, rather than creating the best possible evidence plan. In many situations, we have seen this lead to functional representatives defending their assessments instead of sharing their expertise and stakeholder insights.

Lack of upfront alignment affects downstream activities such as transparency, collaboration, and alignment as evidence-generation plans are executed. Functions sometimes even fail to keep their colleagues informed about changes and issues, such as timeline adjustments, trial amendments, and expected trial outcomes. To increase transparency across functions and between global and local teams, companies have introduced an “evidence gap review” as a part of annual planning. While a company-wide review is an important step and does indeed address some of the challenges identified, the typical parallel approach and functional accountability may still hinder fully integrated evidence planning.

IEP 2.0: Iniciando o alinhamento multifuncional na frente

By shifting the focus from developing and consolidating functional plans to defining an upfront enterprise-wide perspective, IEP 2.0 helps companies understand what it takes for the asset to be successful and what will be needed for evidence planning. The approach starts as early as possible in the development process—typically at the end of research before the decision to initiate the first studies in human subjects. It begins with a holistic cross-functional assessment of the product’s potential and the company’s ambition for its development and commercialization. Once leaders have established enterprise-wide alignment on the product strategy, the functions co-create the integrated evidence plan based on their shared objectives for the core evidence. Each function then focuses on identifying the additional evidence required for its respective stakeholders and uses the insights to continuously update the core evidence plan. (See Exhibit 2.)

Using this approach allows functions to avoid unnecessary conflicts, such as commitments to regulators on the choice of comparator or endpoints for pivotal studies that might not meet the expectations of HTA authorities and payers, and vice versa. Our experience shows that these stakeholders are indeed flexible and agree on a common choice of comparator or endpoint if they understand the concerns and expectations of other parties.

A abordagem proativa também ajuda a promover a compreensão e apreciação mútuas entre especialistas internos e externos em pontos de extremidade humanística, como qualidade de vida, função, comportamento e implicações dos pacientes. Esses pontos de extremidade geralmente são mais importantes para pacientes e autoridades de HTA do que reguladores. A inclusão de pontos de extremidade adicionais, incluindo resultados relatados pelo paciente, pode aumentar os custos e potencialmente atrasar o tempo para o mercado. Embora isso conflite com as metas das empresas para gerenciar os gastos e acelerar o lançamento do produto, geralmente melhora as chances de reembolso e captação. A inclusão desses pontos de extremidade, portanto, geralmente requer decisões de troca no projeto de julgamento clínico e subsequente planejamento de geração de evidências. Por sua vez, os resultados de estudos fundamentais podem levar a organização a revisar sua ambição pelo produto. Em alguns aspectos, o produto pode ter um desempenho melhor do que o esperado. Em outros aspectos, no entanto, os estudos podem deixar de confirmar hipóteses iniciais, e a organização deve identificar quaisquer lacunas nas evidências e procurar mitigá -las. O processo não interrompe na autorização e acesso de marketing - continua ao longo do ciclo de vida, à medida que os HCPs ganham experiência com o tratamento, novas indicações são desenvolvidas e novos concorrentes entram no mercado.

As POC and early-development studies read out, the cross-functional team reviews and updates the plan, leading to a critical investment decision regarding whether to proceed with full development and pivotal studies. In turn, the results of pivotal studies may lead the organization to revise its ambition for the product. In some respects, the product may perform better than expected. In other respects, however, studies may fail to confirm initial hypotheses, and the organization must identify any gaps in the evidence and seek to mitigate them. The process does not stop at marketing authorization and access—it continues throughout the life cycle as HCPs gain experience with the treatment, new indications are developed, and new competitors enter the market.

Os cinco estágios do IEP 2.0

Um conjunto de atividades em todo o processo de desenvolvimento fornece a estrutura do IEP 2.0. (Consulte o Anexo 3.)

1. Inicie o processo do IEP antes dos primeiros estudos humanos. É por isso que as funções devem se concentrar em testar sua compreensão da área da doença e dos respectivos requisitos das partes interessadas. Se a empresa tiver uma experiência significativa nessa área, pode ser necessário pouco trabalho adicional. Mas para empresas novas em uma nova área de doenças, a equipe multifuncional pode querer realizar pesquisas sobre a epidemiologia, história da doença e subpopulações relevantes. Eles também podem querer explorar pontos de extremidade e suas propriedades adequados-as questões incluem se os pontos de extremidade foram validados e as diferenças clinicamente importantes mínimas foram estabelecidas, bem como o tempo apropriado para medi-los. como derivado das diretrizes de jornada e tratamento do paciente?

Because the process of IEP 2.0 kicks off before first-in-human studies, there is limited information about the product’s efficacy and safety. That is why functions should focus on testing their understanding of the disease area and the respective stakeholder requirements. If the company has significant experience in this area, little additional work may be needed. But for companies new to a new disease area, the cross-functional team may want to conduct research into the epidemiology, disease history, and relevant subpopulations. They may also want to explore suitable endpoints and their properties—issues include whether endpoints have been validated and the minimum clinically important differences have been established, as well as the appropriate time to measure them.

To align on ambitions for the brand, provide guidance for the required evidence, and define shared objectives, the cross-functional team should answer the following questions:

• What is the unmet need, as derived from the patient journey and treatment guidelines?
• Qual é a lógica científica para afirmar que este produto pode atender à necessidade não atendida? e história natural da doença e alinhado em novos pontos de extremidade e paradigmas de tratamento
• Which of the following is our ambition for the product?
  
  • A first-in-disease therapy, for which we need to establish the epidemiology and natural history of the disease and align on new endpoints and treatment paradigms
  • A Primeira classe Terapia que oferece um novo mecanismo de ação para um padrão de atendimento existente que já demonstrou eficácia a longo prazo e segurança |
  • A best-in-class Terapia que demonstra benefícios adicionais do paciente nos pontos de extremidade existentes em relação a uma terapia que pode ter entrado apenas recentemente no mercado
  • ACHINIATILIATILIBILIDADE 3740 fast-follower therapy that is differentiated by tolerability, administration, and patient experience rather than clinical benefits
• Quais grupos de pacientes, incluindo populações vulneráveis ​​ou marginalizadas, devemos incluir em nossos estudos clínicos?
• Qual é o potencial de abordar Questões de patrimônio e acessibilidade Ao desenvolver versões de produtos fáceis de administrar em regiões com capacidade de tratamento limitada ou climas tropicais que requerem formulações estáveis ​​ao calor?
• O que precisamos demonstrar para convencer cada parte interessada que alcançamos nossa ambição pelo produto? Os participantes também devem ter um profundo entendimento das jornadas do paciente e do HCP e das diretrizes de tratamento existentes, como base para a discussão. As discussões internas devem ser complementadas por perspectivas de especialistas externos selecionados.

Cross-functional team participants will benefit from a discussion guide that facilitates these explorations. Participants also should have a deep understanding of patient and HCP journeys and existing treatment guidelines, as a foundation for discussion. The internal discussions should be complemented by perspectives of select external experts.

2. Redir o plano de evidência integrado antes dos estudos de prova de conceito. As funções abordam quaisquer lacunas na compreensão da jornada do paciente e dos pontos de extremidade relevantes para o paciente. Eles definem aspectos -chave do projeto de ensaios clínicos, muitas vezes obtendo conselhos informais de especialistas externos e desenvolvem seus projetos de planos de evidência. Como existe um entendimento comum da ambição geral da marca, os planos de evidência funcionais podem ser alinhados em um projeto de plano de evidência integrada. Esse processo fornecerá uma perspectiva mais refinada sobre quais hipóteses e pontos de extremidade precisam ser testados contra comparadores relevantes em populações específicas de pacientes e como a empresa deve projetar o ensaio clínico.

After the completion of first-in-human studies, companies prepare for the decision to initiate POC studies. Functions address any gaps in their understanding of the patient journey and patient-relevant endpoints. They define key aspects of clinical trial design, often obtaining informal advice from external experts, and develop their draft evidence plans. Because there is a common understanding of the overall ambition for the brand, functional evidence plans can be aligned in a draft integrated evidence plan. This process will provide a more refined perspective on which hypotheses and endpoints need to be tested against relevant comparators in specific patient populations and how the company should accordingly design the clinical trial.

A redação do plano de evidência integrada também exigirá uma compreensão comum de como equilibrar a amplitude e a profundidade do programa de geração de evidências com restrições de tempo e orçamento. Concordar com esses aspectos permite que as funções entendam os objetivos gerais, refinem seus planos iniciais, tomem decisões informadas e garantam que os estudos do POC forneçam informações valiosas para projetar estudos fundamentais. Eles também concordarão com os portões de decisão para prosseguir com estudos fundamentais. Isso inclui definir os critérios mínimos para determinar que o estudo do POC foi bem -sucedido e avançar o produto para o próximo estágio do processo do IEP. As equipes também devem estabelecer os critérios para determinar que o estudo do POC falhou e não há base para continuar desenvolvendo o produto, pelo menos para a indicação que foi testada. Para os resultados do estudo que não atendem a nenhum conjunto de critérios, a empresa deve identificar os dados adicionais necessários para coletar antes de prosseguir para o plano de evidência integrado final e a decisão de investimento.

At this stage, companies will often reach out to external experts and stakeholders to validate internal assumptions and how these are reflected in the draft evidence plan. They will also agree on decision gates to proceed to pivotal studies. This includes setting the minimum criteria for determining that the POC study was successful and advancing the product to the next stage of the IEP process. Teams should also establish the criteria for determining that the POC study has failed and there is no basis to continue developing the product, at least for the indication that was tested. For study outcomes that do not meet either set of criteria, the company must identify the additional data it needs to collect before proceeding to the final integrated evidence plan and investment decision.

3. Finalize o plano de evidência integrado antes de prosseguir com estudos fundamentais. As funções precisam concordar em um plano de evidência integrado abrangente e como ele será suportado por planos funcionais. Eles determinam hipóteses e pontos de extremidade para testar em ensaios fundamentais e identificam as fontes de evidência adicionais, como evidências e modelagem no mundo real. As ações -chave incluem:

The availability of positive POC data triggers preparation for the decision to invest in the product’s full development. Functions need to agree on a comprehensive integrated evidence plan and how it will be supported by functional plans. They determine hypotheses and endpoints to test in pivotal trials and identify the additional evidence sources, such as real-world evidence and modeling.

Again, this is best done through a co-creation process that takes a holistic perspective on the product. Key actions include:

• Mantenha uma visualização corporativa compartilhada. A organização deve considerar o potencial do produto de perspectivas científicas, competitivas e comerciais - para obter a indicação inicial e possíveis indicações futuras.
• Seek joint scientific advice from all stakeholders. Reguladores, autoridades HTA e pagadores têm diferentes contextos de decisão e requisitos de evidência. As empresas que usam o IEP 1.0 geralmente buscam aconselhamento científico deles separadamente. Eles podem achar que os reguladores especificam um comparador preferido, endpoint ou projeto de teste que é difícil de alinhar com as expectativas da autoridade e do pagador da HTA, ou vice -versa. Trazer todas as partes interessadas para a mesma tabela normalmente revela que eles têm uma quantidade razoável de flexibilidade, o que leva a um programa de evidências alinhadas que atende às necessidades de todos os grupos.
• Considere evidências do mundo real. Ensaios clínicos randomizados bem projetados ainda são a pedra angular do desenvolvimento clínico. Reguladores, autoridades de HTA e pagadores os consideram fornecer o padrão -ouro de evidência. No entanto, evidências do mundo real de alta qualidade estão cada vez mais disponíveis-como para doenças raras, com altos níveis de necessidades não atendidas e uma escassez de pacientes-e muitas partes interessadas aceitam para complementar os ensaios clínicos tradicionais.
• Avalie e priorize as necessidades de evidências entre regiões. As empresas devem entender as diferentes necessidades regionais e avaliar as compensações na decisão de quais requisitos da região priorizar. Demonstrating additional benefits relative to locally relevant comparators (for example, in Germany) may affect the size of the development program and consequent speed to market in key regions (such as the US). Companies must understand the different regional needs and assess the tradeoffs in deciding which region’s requirements to prioritize.

As empresas tradicionalmente formularam KPIs claros relacionados à aprovação regulatória do produto e o que é necessário para vencer em um mercado competitivo. Além disso, as empresas devem definir KPIs para o desenvolvimento de evidências, com foco no acesso e valor médico. Tais KPIs estão tipicamente ligados a alcançar a classificação de benefícios adicionais desejados das autoridades e pagadores de HTA e fornecer informações relevantes que permitem que as sociedades clínicas considerem adequadamente a nova terapia em suas diretrizes de tratamento. (Consulte “Concentre -se nos KPIs para acesso e valor médico.”)

4. Avalie e mitigar quaisquer lacunas de evidência antes da submissão regulatória e do HTA. Isso exigirá uma avaliação detalhada da extensão em que os dados apóiam as expectativas da empresa e das partes interessadas em relação à troca de risco de benefícios e à eficácia e segurança em relação ao atual padrão de atendimento. É importante nesta fase identificar quaisquer lacunas de evidência e preparar estratégias de avaliação e mitigação de riscos. Para muitos produtos, pode existir incerteza em relação aos resultados a longo prazo e quais pacientes terão a melhor resposta. Isso pode ser abordado por meio de contratos de pagamento baseados em desempenho e coleta de evidências pós-lançando. A organização global também trabalhará em estreita colaboração com as afiliadas para adotar evidências e modelos de uso local. O objetivo é manter uma contagem executada das lacunas de evidências existentes e de evidências existentes e definir planos claros para mitigá-los, incluindo objetivos para a coleta de evidências pós-lançamento. A realização desta revisão durante o processo de planejamento anual permite que todos na organização, desde funções globais até líderes de país, tenham uma visão comum das necessidades de evidência e os planos para o produto.

After pivotal studies have read out, the company decides whether to submit the therapy to regulators for approval, and to HTA authorities and payers for coverage, price negotiations, and reimbursement. This will require a detailed assessment of the extent to which the data support the company’s and stakeholders’ expectations regarding the benefit-risk tradeoff and the effectiveness and safety relative to the current standard of care. It is important at this stage to identify any evidence gaps and prepare risk evaluation and mitigation strategies. For many products, uncertainty may exist regarding long-term outcomes and which patients will have the best response. This can be addressed through performance-based payment contracts and postlaunch evidence collection. The global organization will also work closely with affiliates to adopt evidence and models for local use.

Upon reaching this stage (or even during stage 3), most companies include a review of the integrated evidence plan as a part of the annual planning cycle. The goal is to maintain a running tally of the existing and newly arising evidence gaps and define clear plans to mitigate them, including objectives for post-launch evidence collection. Conducting this review during the annual planning process allows everyone in the organization, from global functions to country leaders, to have a common view of evidence needs and the plans for the product.

5. Atualize continuamente o plano de evidência integrado ao longo do ciclo de vida. Quando o produto está no mercado, existem muitos requisitos e oportunidades para gerar evidências adicionais em ensaios clínicos e, mais importante, com base na experiência clínica e no uso do produto em condições do mundo real. Por exemplo:

The IEP process does not end with marketing authorization and access. Once the product is on the market, there are many requirements and opportunities to generate additional evidence in clinical trials and, more importantly, based on clinical experience and the product’s use in real-world conditions. For example:

• Os reguladores podem exigir que uma empresa estude mais a eficácia e a segurança de longo prazo de um produto. Em combinação ou sequência com outros produtos. Países europeus. Isso também se tornará importante nos EUA, pois a legislação recente capacita os reguladores a negociar preços para medicamentos de alto custo cobertos pelo Medicare depois de estejam no mercado por nove anos (para pequenas moléculas) ou 13 anos (para grandes moléculas). Populações.
• HTA authorities and payers may identify uncertainties relating to the clinical evidence that affect their ability or willingness to cover the product and determine the price.
• Routine clinical practice may identify and investigate new or optimized uses of the product—in particular, using the product in combination or sequence with other products.
• New therapies (in-class or out-of-class mechanisms of action) may be approved for the product’s indication, making it necessary for the company to update the product’s value proposition to compete against these alternatives.
• Payers and HTA authorities will regularly reassess the product’s added benefit, coverage conditions, and prices over the life cycle, which is common practice in many European countries. This will also become important in the US as recent legislation empowers regulators to negotiate prices for high-cost drugs covered by Medicare after they are on the market for nine years (for small molecules) or 13 years (for large molecules).

To generate the required evidence, companies will need to plan and conduct post-launch efficacy and safety studies as well as collect additional data on real-world comparative effectiveness in specific populations.

Revisões anuais devem continuar ao longo do ciclo de vida do produto. Isso permite que as empresas avaliem requisitos adicionais de geração de evidência que emergem em conexão com eventos-chave (como novas leituras de dados de estudos internos ou movimentos de concorrentes) e definir planos para resolvê-los. Inscreva -se

abordando os práticos da implementação do IEP

Como as empresas consideram a implementação do IEP, elas são confrontadas por duas restrições práticas que precisam abordar simultaneamente: primeiro, eles têm produtos em diferentes estágios do ciclo de vida, desde a linha de linha inicial até os produtos no mercado. Segundo, eles devem adotar uma abordagem abrangente, sem sobrecarregar a organização ao lançar o IEP. Uma abordagem encenada oferece oportunidades para promover a mentalidade significativa e as mudanças comportamentais necessárias para a implementação bem-sucedida em grande escala. Ele também permite que a organização resolva as dobras no processo de iniciação para ativos em estágio inicial e do processo de revisão anual para ativos em estágio posterior. Isso permitirá que todas as funções detalhem seus respectivos planos de evidência com uma verdadeira mentalidade em toda a empresa. Isso inclui considerar as indicações futuras de um produto e entender as necessidades exclusivas de populações e regiões tradicionalmente marginalizadas com diferentes níveis de capacidade de tratamento e acessibilidade. Desenvolvendo um pacote de dados abrangente.

Based on our experience, companies should consider the following actions to address these practicalities:

• Start implementation by focusing on a select group of early-pipeline, late-stage, and on-market products before scaling across your entire portfolio. A staged approach provides opportunities to foster the significant mindset and behavioral changes required for successful full-scale implementation. It also allows the organization to iron out the kinks in the initiation process for early-stage assets and of the annual review process for later-stage assets.
• Do not compromise on creating a shared objective across all functions and a clearly articulated evidence ambition at the product level. This will enable all functions to detail their respective evidence plans with a true enterprise-wide mindset.
• Specify the right metrics for access and medical value in the TPP, in addition to traditional KPIs on clinical trial and regulatory success.
• Take a long-term perspective. This includes considering future indications of a product and understanding the unique needs of traditionally marginalized populations and regions with differing levels of treatment capacity and affordability.
• Consider all sources of evidence, including increasingly available real-world evidence and evidence obtained from advanced modeling and simulation.
• Ensure that all functions understand that the organization needs to continuously generate evidence and make appropriate tradeoffs between speed to market and developing a comprehensive data package.

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As empresas podem implementar o IEP para produtos em qualquer lugar ao longo do ciclo de vida. Para produtos que já estão em estágios avançados de desenvolvimento ou no mercado, o IEP 1.0 é importante para atender aos requisitos de evidência para todas as partes interessadas e mitigar quaisquer lacunas de evidência. Isso é particularmente valioso para produtos que enfrentam as maiores evidências de desafios. Para produtos que estão em transição da pesquisa para o desenvolvimento, recomendamos o início do IEP 2.0. O sucesso requer colaboração e engajamento cruzados precoces com autoridades reguladoras, autoridades de HTA, pagadores, sociedades clínicas e representantes de pacientes. Ao implementar o IEP em escala, as empresas provavelmente ajudarão os pacientes em áreas de doenças com alta necessidade não atendida para receber os benefícios transformacionais das terapias inovadoras. Jens Grueger